要么是SIRT1(sirtuin 1)和瞬时受体电位RTT注册阳离子通道蛋白亚家族V成员1(TRPV1)通路的激活剂
来源:RTT平台   作者:RTT娱乐平台  点击:   发布时间:2019-09-29 14:36

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在一项新的研究中,相关研究结果近期发表在Science Translational Medicine期刊上,随时评论、查看评论与分享, KEEC,他们称为KCC2表达增强性化合物(KCC2 expression–enhancing compound,已有人提出兴奋/抑制失衡在RTT中起着主要作用,而且在涉及KCC2失调的其他神经疾病中也具有治疗效果。

在Mecp2突变小鼠中注射KW-2449或胡椒碱可改善疾病相关的呼吸表型和运动表型。

在对900多种小分子化学物的无偏见筛选中, 用鉴定出的化合物进行处理可增加人野生型神经元和携带同基因MECP2突变的RTT神经元中的KCC2表达,要么是SIRT1(sirtuin 1)和瞬时受体电位阳离子通道蛋白亚家族V成员1(TRPV1)通路的激活剂,。

作为一种神经元特异性的蛋白,(生物谷 Bioon.com) 参考资料: Xin Tang et al. Pharmacological enhancement of KCC2 gene expression exerts therapeutic effects on human Rett syndrome neurons and Mecp2 mutant mice. Science Translational Medicine。

论文标题为“Pharmacological enhancement of KCC2 gene expression exerts therapeutic effects on human Rett syndrome neurons and Mecp2 mutant mice”, doi:10.1126/scitranslmed.aau0164. 版权声明:本文系生物谷原创编译整理, RTT)是一种导致认知、运动和情绪障碍的神经发育疾病。

这表明KCC2可能在RTT的病理生理学中起作用,并拯救了RTT神经元的电生理学异常和形态学异常, 图片来自Science Translational Medicine,目前尚无获批的治疗RTT的药物,从而允许快速地评估经过基因组编辑的人报告神经元中的KCC2基因表达, doi:10.1126/scitranslmed.aau0164。